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国际医药快讯
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搜狐科学 | 艾滋病将被治愈?基因编辑?#38469;?#39318;次消除HIV病毒
 
时间:2019-07-11
作者单位:狐大医
作者:
我们离治愈艾滋病还有多远?7月2日发表于《自然通讯》杂志一份新研究指出,科学家消除了活体动物基因组中的艾滋病毒的DNA,标志着人类向着治愈艾滋病感染又迈出了关键的一?#20581;?br /> ○文 / 周亦川 编 / 袁月
美国坦普尔大学刘易斯•卡茨医学院综合神经艾滋病中心主任KamelKhalili博士指出,按序进行抑制艾滋病毒复制治疗和基因编辑治疗,可以清除受感染动物细胞和器官中的艾滋病毒,也就是治愈。
Khalili介绍,据估计全世界有3670多万人感染了艾滋病毒,每天有5000例新感染。目前艾滋病治疗重点是抗逆转录病毒药物疗法,这类药物可以延缓病毒生命周期的各个阶段来抑制病毒复制,但不能将其从体内消除。艾滋病毒有一种神奇的能力,可以将基因序列整合到免疫?#20302;?#30340;细胞基因组,在那里保?#20013;?#30496;的状态,抗逆转录病毒药物无法覆盖到这个区域。目前只有两个人成功消除了这种病毒基因,也就是“柏林病人”和“伦敦病人”。因此,当今的药物治疗可以控制艾滋病发展,但不能治愈,需要终生使用。如果停药,基因序列中的艾滋病毒就很可能反弹,重新复制助长疾病发展。
在之前的研究中,Khalili团队使用了基因剪刀CRISPR-Cas9?#38469;?#24320;发了一?#20013;?#30340;基因编辑和基因治疗?#20302;常?#26088;在从携带病毒的基因组中去除艾滋病毒感染的DNA。在大鼠和小鼠实验中,他们发现基因编辑?#20302;?#21487;以有效地从感染细胞中切除大片段的艾滋病毒基因,显著影响了病毒基因的表达。和抗逆转录病毒疗法所对应,基因编辑不能消除已有的艾滋病毒。
在本次研究中,Khalili团队将基因编辑?#20302;?#19982;最近开发的治疗策略相结合,称为长效缓效释放抗逆转录病毒疗法(LASER-ART),这种疗法以病毒的避难所作为目标。该疗法要求长时间保持低水平的艾滋病病毒复制,降低抗逆转录病毒疗法的使用次数,并将其通过药理学处理成长效药物。长效药物被制成纳米晶体,传播到艾滋病毒可能潜伏的组织中。纳米晶体在细胞中储存数周,缓慢释放药物。
研究人员使用了基因改造小鼠,这?#20013;?#40736;可产生人类的T细胞,可被艾滋病毒感染。小鼠被感染后开始用LASER-ART治疗小鼠,随后用CRISPR-Cas9治疗。治疗期结束后检测小鼠病毒载量结果喜人,大约三?#31181;?#19968;的艾滋病感染小鼠体内的艾滋病基因完全被消除。
Khalili说,这项工作证明了CRISPR-Cas9疗法和病毒抑制两者共同作用,存在治愈艾滋病毒感染的可能性。我们将以此为契机,进一步推动在非人灵长类动物(猴子)中进行试验,乃至在人类患者中进行临床试验。
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